El tratamiento, que consiste en sustituir un gen disfuncional por otro en buen estado, ha sido ya probado con éxito en animales.
La retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es la forma de retinosis pigmentaria más común.
Un nuevo método de terapia genética desarrollado por científicos de la Universidad de Florida, en Estados Unidos, podría curar una forma común de ceguera que afecta a los niños: la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
La terapia consiste, básicamente, en sustituir un gen disfuncional por otro gen capaz de producir una proteína clave para la visión. El gen "bueno" se hace llegar al punto a tratar usando un virus a modo de transportador.
Una serie de pruebas realizadas con animales han demostrado ya la eficacia del tratamiento, por lo que los científicos esperan que éste pueda cambiar la vida de muchas personas en el futuro
Aún quedan complejos pasos antes de que esta técnica de terapia genética pueda aplicarse a humanos, pero en el punto de desarrollo en que ahora mismo se encuentra, ya presenta un gran potencial curativo, aseguran los científicos.
Tal y como explica Hauswirth, profesor de oftalmología del UF College of Medicine y especialista en genética molecular y microbiología: "Imagine que no puede ver o que apenas puede ver, y que esto puede cambiarse, de tal forma que podrá leer e incluso conducir. Esto cambiaría su vida considerablemente".
"Proporcionar el gen que está perdido constituye una de las fórmulas más decisivas de tratamiento de esta enfermedad y de restauración de la función visual", añade el investigador.
Los científicos centraron su estudio en la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, que se padece como consecuencia de un defecto genético que se hereda de madres a hijos. Las niñas pueden ser portadoras del gen, pero no desarrollan el tipo de pérdida de visión que sí que padecen los niños que lo heredan.
Anteriormente, Hauswirth y sus colaboradores habían logrado aplicar con éxito la terapia genética en pruebas clínicas, para revertir un tipo de ceguera conocido como Amaurosis congénita de Leber.
La terapia consiste, básicamente, en sustituir un gen disfuncional por otro gen capaz de producir una proteína clave para la visión. El gen "bueno" se hace llegar al punto a tratar usando un virus a modo de transportador.
Una serie de pruebas realizadas con animales han demostrado ya la eficacia del tratamiento, por lo que los científicos esperan que éste pueda cambiar la vida de muchas personas en el futuro
Aún quedan complejos pasos antes de que esta técnica de terapia genética pueda aplicarse a humanos, pero en el punto de desarrollo en que ahora mismo se encuentra, ya presenta un gran potencial curativo, aseguran los científicos.
Tal y como explica Hauswirth, profesor de oftalmología del UF College of Medicine y especialista en genética molecular y microbiología: "Imagine que no puede ver o que apenas puede ver, y que esto puede cambiarse, de tal forma que podrá leer e incluso conducir. Esto cambiaría su vida considerablemente".
"Proporcionar el gen que está perdido constituye una de las fórmulas más decisivas de tratamiento de esta enfermedad y de restauración de la función visual", añade el investigador.
Los científicos centraron su estudio en la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, que se padece como consecuencia de un defecto genético que se hereda de madres a hijos. Las niñas pueden ser portadoras del gen, pero no desarrollan el tipo de pérdida de visión que sí que padecen los niños que lo heredan.
Anteriormente, Hauswirth y sus colaboradores habían logrado aplicar con éxito la terapia genética en pruebas clínicas, para revertir un tipo de ceguera conocido como Amaurosis congénita de Leber.
Este trastorno es una forma de retinopatía también de origen genético, que se caracteriza por un grave déficit visual en los niños desde los primeros meses de vida. Se calcula que alrededor del 5% de las personas que padecen retinosis pigmentaria tienen LCA, una enfermedad que afecta al revestimiento interno del ojo.
Según los especialistas, aquello fue un gran paso que demostró que la terapia genética es segura y perdura durante años en humanos, pero este nuevo avance tendrá mayor impacto, porque podría servir para tratar una forma de retinopatía que afecta a mucha más gente.
Y es que la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es la forma de retinosis pigmentaria más común. Está ocasionada por la degeneración de las células fotosensibles de los ojos, conocidas como células fotorreceptoras. Esta enfermedad comienza en la infancia y afecta a niños que a menudo nacen viendo, pero que van perdiendo gradualmente la visión.
"Estos niños suelen quedarse ciegos en la segunda década de sus vidas, que es un periodo muy crucial", explica Alfred S. Lewin, profesor del departamento de genética molecular del UF College of Medicine. "Esta es una razón de peso para intentar desarrollar una terapia: esta enfermedad limita la capacidad de los pacientes de experimentar con plenitud su mundo", afirma Lewin
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